A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou, nesta quinta-feira (13), o registro do Duvyzat (givinostate), novo medicamento indicado para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD), doença genética rara e grave que provoca perda progressiva da força muscular.

O medicamento é indicado para crianças a partir dos 6 anos, em tratamento concomitante com corticosteroides. Segundo a Anvisa, estudos clínicos apresentados para o registro mostraram que o remédio é capaz de retardar a progressão da doença.

O principal benefício observado foi uma desaceleração da perda da capacidade motora, avaliada pelo tempo necessário para o paciente subir quatro degraus, com preservação da função muscular.

Os pacientes que receberam Duvyzat tiveram perda de função significativamente menor em comparação com aqueles que receberam somente o tratamento padrão à base de corticoide.

O medicamento é líquido, administrado por via oral duas vezes ao dia. A indicação e a quantidade utilizada dependem da avaliação médica de cada paciente e levam em consideração o peso corporal.

O que é a distrofia muscular de Duchenne?

A DMD é uma doença genética que afeta principalmente meninos e costuma apresentar os primeiros sinais ainda na primeira infância.

Segundo a Anvisa, estima-se que cerca de 700 pessoas sejam diagnosticadas com a doença por ano no Brasil. Os primeiros sintomas geralmente aparecem entre os 2 e 5 anos, com dificuldades para correr, pular ou se levantar do chão.

Com a progressão da doença, a força muscular diminui gradualmente. A maioria dos pacientes perde a capacidade de andar por volta dos 12 anos.

Isso acontece porque o organismo das pessoas com DMD não consegue produzir adequadamente uma proteína chamada distrofina, fundamental para proteger as células musculares.

A Anvisa compara a função da proteína à de um "amortecedor" ou "escudo". Sem ela, as fibras musculares ficam mais frágeis e podem se romper com os movimentos.

Ao longo do tempo, o músculo lesionado perde a capacidade de se regenerar e passa a ser progressivamente substituído por tecidos gorduroso e fibroso, provocando a perda de força.

A progressão da DMD também pode atingir os músculos respiratórios e cardíacos, comprometendo funções essenciais do organismo. Segundo as informações divulgadas pela agência, a expectativa de vida dos pacientes geralmente não ultrapassa os 30 anos.

A doença também pode levar à dependência para atividades cotidianas e à necessidade de equipamentos como cadeiras de rodas e aparelhos de ventilação, além de acompanhamento contínuo de diferentes profissionais de saúde.

Medicamento ainda será acompanhado

Apesar dos resultados que levaram à aprovação, a Anvisa ressalta que ainda existem incertezas sobre a eficácia clínica do Duvyzat no longo prazo.

Por esse motivo, o registro foi acompanhado de um Termo de Compromisso firmado entre a agência e a Multicare Pharmaceuticals Ltda.

O mecanismo permite que o medicamento chegue ao mercado enquanto novos estudos continuam produzindo evidências sobre seus benefícios e riscos no longo prazo.

Segundo a Anvisa, esse tipo de recurso é utilizado em situações envolvendo doenças graves e sem alternativas terapêuticas adequadas.

O Duvyzat já recebeu aprovação para o tratamento da doença nos Estados Unidos, Reino Unido e em países da União Europeia.

A análise brasileira recebeu prioridade com base na RDC 205/2017, que estabelece procedimentos especiais para medicamentos destinados ao tratamento, diagnóstico ou prevenção de doenças raras.